* 기억력 개선에 유전자 치료 시도

     기억력 개선에 유전자 치료 시도 : 노화와 질병으로 인한 뇌의 변화를 환원시켜주는 유전자 치료

     전부터 백신을 이용하여 내려간 인식기능을 늦추거나, 정지시키거나 심지어는 환원시켜줄 수 있는 치료법에 대한 관심이 높았다.

     최근 수년 동안에는 보다 안전하고, 보다 더 효과적인 유전자치료 개발에 대한 관심이 높아진 바 있다. 알츠하이머병(AD), 파킨슨병(PD) 그리고 근위축성 측색 경화증(ALS) 치료에 유전자 치료가 쓰일 수 있는 길이 보이는 것이다.

    과학자들은 특정한 신경질환에 각 유전인자와 그 경로에 대하여 더 많은 사실을 알게되었고, 바이러스를 이용하여 안전하게 잘못된 유전인자를 회복시켜주는 방법을 알아가고 있는 것이다.      전에는 이런 치료방법으로 인한 부작용이 심했었는데, 지금은 안전한 방법을 모색해낸 것으로 보여지고 있다. 동물실험을 통한 성과로 그 내용은 다음과 같다.

   * 알츠하이머병으로 인한 기억상실을 환원시켜준다 :

     실험실 쥐를 통하여, 알츠하이머병 환자들의 문제인 기억에 필요한 특정한 단백질(CRTC1)에 초점을 맞춘 바 있다. 

     이 단백질을 유전인자를 기억 중추인 해마에 주입하게 된다. 실험실 동물이지만, 이 방법을 통하여 잃었던 기억을 되찾게 된 것이다. 인간에게도 이 기술이 쓰여질 날을 기대해 본다.

   * 뇌에 쌓이는 독성 단백질을 막아준다 : 

     알츠하이머 모델로 만든 실험실 쥐를 통하여 독성 베타 아밀로이드를 대체시켜줄 수 있는 단백질(PGC1-alpha)의 저하를 막아주게 된다.

     이 물질을 투입한 쥐들로부터는 이런 독성 물질의 침전을 막아줄 수 있음을 보여주었다.

   * 뇌졸중으로 인한 상해 :

     뇌졸중으로부터 오게 된 뇌의 상해를 중화시켜주는 새로운 유전자 치료가 한 전문지(Gene Therapy, July 2015)에 소개된 바 있다.

     과학자들은 실험실 쥐에게 안약을 통하여 여러 번에 걸쳐서 비활성화 시킨 감기 바이러스(adenovirus)를 투입하는 방법으로 성장요소(granulocyte colony stimulating factor)를 주입하였다. 

     MRI를 통하여 확인 바에 의하면, 이런 시술을 받지 않은 쥐들에 비하여 뇌의 성장요소의 생산이 증가하면서 뇌의 위축이나 뇌 활동의 저하를 볼 수 없었고, 뇌졸중으로 인한 사망도 내려갔다고 한다. 인간 실험에 대한 준비를 하고있다.

   유전자 치료란 : 

     유전자 치료의 목표는 살아있는 세포에 유전자 물질을 투입하여 세포의 기능을 회복시켜주거나 개선시켜주는 것이다. 

     유전자 물질은 상했거나 없어진 유전인자를 대체시켜주면서 이에 상응하는 단백질을 만들어주면서 치료를 해주게 된다. 

     이런 방법을 사용하려면, 우선 잘못된 유전인자를 알아내면서 새로운 유전인자를 세포에 주입하는 것이다. 이를 위해서는 비활성화시킨 바이러스 매개체를 이용하게 된다. 

     문제는 이런 바이러스 매개체를 얼마나 생산해내야 경제적으로 적절한지에 대한 어려움이라고 할 수 있다.

      <Massachusetts General Hospital, October 2017>